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La terapia genética para las formas raras de ceguera costará casi medio millón por ojo

Posted by on Ene 5, 2018 | 0 comments

La terapia genética para las formas raras de ceguera costará casi medio millón por ojo

La compañía farmacéutica detrás de una terapia genética para la ceguera hereditaria ha anunciado el precio del producto, y el impacto de la etiqueta ha enviado a los medios de comunicación de todo el mundo a un tizzy colectivo.

Spark Therapeutics planea cobrar $ 425,000 por ojo por la terapia, llamada Luxturna, por lo que es el medicamento más caro que se haya comercializado en los EE. UU.

La histórica aprobación de la FDA de Luxturna en diciembre de 2017 representó la primera aprobación de una terapia genética para una afección hereditaria, y solo la tercera aprobación de una terapia génica.

Luxturna, que se administra como una inyección única en el ojo, usa partículas de virus modificadas para introducir una copia funcional del gen RPE65 en las células de la retina. Una mutación en este gen causa que las células específicas que registran el mal funcionamiento de la luz, lo que conduce a la pérdida de la visión irreversible y progresiva que normalmente se inicia en la infancia o la edad adulta temprana. Sin embargo, estas mutaciones representan solo un pequeño subconjunto de enfermedades que causan ceguera; se estima que entre 2,000 a 3,000 estadounidenses son candidatos para Luxturna.

Aunque la progresión de la enfermedad puede ser desigual entre los ojos, ambos eventualmente perderán la visión, lo que significa que la mayoría de los pacientes necesitarán inyecciones en ambos ojos. La forma en que los pacientes y sus compañías de seguros pagarán una factura de $ 850,000 ha incitado el debate entre los líderes de la industria farmacéutica y los grupos defensores de los pacientes.

Algunos analistas de la industria predijeron que el costo del medicamento en realidad sería mayor , debido a su estado innovador y los altos costos invertidos durante los  25 años de investigación y desarrollo .

“Sentimos que usted podría fácilmente valorar esto en más de un millón de dólares”, dijo Marrazzo en un evento previo al anuncio.

 

David Mitchell, presidente de Patients For Affordable Drugs, respondió esto y le dijo a  NBC News : “Spark Therapeutics está cobrando tanto por Luxturna como creen que pueden salirse con la suya”.

Spark declaró  que están estableciendo contratos para vender Luxturna a distribuidores especializados de farmacias a fin de permitir un costo más bajo que el modelo actual de compra de tratamientos de un hospital o clínica.

Además, la compañía ofrecerá un programa de reembolso en el que se reembolsará a las compañías de seguros un porcentaje no revelado del costo si los pacientes no responden al medicamento. Con suerte, esto incentivará a las compañías de seguros a cubrir la inyección. Se están llevando a cabo discusiones con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid para facilitar el acceso al medicamento a pacientes con ingresos limitados.

“En los últimos meses, hemos estado trabajando con aseguradoras de salud para crear vías innovadoras de acceso a Luxturna que pueden servir como modelos para otras terapias genéticas administradas una sola vez en el futuro”, dijo el gerente general de Spark, Jeffrey Marrazzo, en la declaración de hoy.

Dejando de lado el dinero, los ensayos clínicos demostraron una eficacia impresionante . Los sujetos en un estudio de fase 3 experimentaron mejoras dramáticas en la visión después de recibir tratamiento. El estado visual se evaluó por su capacidad para navegar en un laberinto lleno de obstáculos bajo diferentes condiciones de iluminación.

Antes de recibir Luxturna, ningún paciente podía completar el laberinto con un nivel de iluminación de 1 lux, análogo a una noche con luna llena. En un año, el 65 por ciento de los sujetos (que habrían progresado hasta completar la ceguera sin intervención) podrían completar el laberinto bajo esta configuración de poca luz. El tratamiento también mostró durabilidad en el tiempo, ya que los pacientes mantuvieron sus ganancias visuales por hasta 3 años.

Los datos de este ensayo, combinados con testimonios emocionales de los participantes, ayudaron a asegurar un voto unánime a favor de la aprobación de un panel de la FDA.

Fuente: www.iflscience.com 

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