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La “cirugía química” quita la enfermedad heredada del ADN de los embriones humanos

Posted by on Oct 3, 2017 | 0 comments

La “cirugía química” quita la enfermedad heredada del ADN de los embriones humanos

Por primera vez, los científicos han invertido una enfermedad hereditaria de un embrión humano utilizando una forma revolucionaria de “cirugía química” en el código genético.

Investigadores de la Universidad Sun Yat-sen en China corrigieron un gen defectuoso que causa un trastorno sanguíneo potencialmente mortal denominado beta-talasemia usando tecnología de base-editor. Aunque todavía está en las primeras etapas de desarrollo, el estudio muestra cómo los científicos podrían algún día ser capaces de curar una serie de enfermedades hereditarias, como la anemia falciforme y la fibrosis quística.

Así es como funciona. El ADN se compone de cuatro bases conocidas como adenina, citosina, guanina y timina (o simplemente A, C, G y T). Estas cuatro bases son esencialmente un código que las células vivas usan como instrucciones para producir proteínas. La beta-talasemia es causada por un cambio en una base única, conocida como “mutación puntual”, dentro de los 3.000 millones de bases de nuestro código genético.

Como se explicó en la revista Protein and Cell , los investigadores buscaron a través de este enorme código para encontrar el error y convirtieron la base G en una base A, librando así al embrión de la enfermedad hereditaria. Hasta ahora, esta técnica ha demostrado ser más del 23 por ciento eficaz en embriones humanos.

La técnica fue iniciada por el profesor David Liu de la Universidad de Harvard en los últimos años. Es comparable a otras técnicas de edición de genes recién desarrolladas como CRISPR-Cas9. CRISPR cortes hilos de ADN en puntos específicos utilizando enzimas derivadas de bacterias y luego inserta nuevo material genético. Por el contrario, esta nueva tecnología de base-editor altera químicamente una sola de las bases del ADN.

El experimento se llevó a cabo en un lote de embriones de laboratorio creado a partir de las células de la piel de un paciente con este problema. Mientras que los embriones no fueron utilizados para producir bebés, el experimento ha planteado algunas cuestiones éticas sobre el futuro de la edición de genes de investigación y el uso de embriones humanos.

El descubrimiento ya ha sido descrito por los científicos británicos como “poderoso”, “llamativo” y “altamente significativo”, sin embargo, admiten que todavía hay mucho por considerar y trabajar más allá de la emoción inicial.

“Durante muchos años, hemos estado diciendo que la edición directa de genes en embriones es de alguna manera en el futuro. Ahora el futuro está aquí y hay mucho que considerar “, dijo Darren Griffin, profesor de genética de la Universidad de Kent, en un  comunicado.

“Si bien este es sin duda un avance muy significativo, es importante no dejarse llevar por su amplia utilidad si se pone en práctica clínica. Un embrión todavía tendría que ser diagnosticado como anormal (si hubiera otros embriones en la cohorte que eran normales que presumiblemente se utilizarían en su lugar), luego el editor de base aplicado, luego re-diagnosticado para asegurarse de que había trabajado. Este sería un procedimiento involucrado que sería muy caro “, agregó.

“Mientras tanto, las implicaciones éticas de la manipulación genética en embriones necesitan un examen exhaustivo donde la seguridad es de suma importancia”.

 

Fuente: www.iflscience.com

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