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La terapia génica cura la ceguera mediante la sustitución de las células de la visión en los ojos

Posted by on Ago 18, 2015 | 1 comment

La terapia génica cura la ceguera mediante la sustitución de las células de la visión en los ojos

Cuando el búho se abalanzó, los ratones “ciegos” se escaparon. Esto fue gracias a un nuevo tipo de terapia génica que reprograma las células más profundas en los ojos para percibir la luz.

Después del tratamiento, los ratones corrieron para ponerse a salvo cuando un video de un búho fue proyectado, al igual que los ratones con una visión normal. “Se podría decir que estaban tratando de escapar, pero no se sabe a ciencia cierta”, dice Rob Lucas de la University of Manchester, UK, colíder del equipo que desarrolló y probó el tratamiento. “Lo que podemos decir es que los ratones sin defecto visual  reaccionan a la lechuza de la misma manera que ratones deficientes visuales, mientras que los ratones no tratados por esta terapia no hicieron nada.”

Esta es la mejor evidencia de que la inyección del gen de un pigmento que detecta la luz en los ojos de ratones ciegos puede ayudarles a ver los objetos reales de nuevo.

Este enfoque pretende tratar todos los tipos de ceguera causados ​​por conos y bastones dañados o que faltan en las células receptoras de luz del ojo. La mayoría de las terapias génicas para la ceguera hasta ahora se han centrado en la sustitución de genes defectuosos en raras formas específicas de ceguera hereditaria, como la amaurosis congénita de Leber.

El nuevo tratamiento funciona al permitir que otras células que se encuentran en lo más profundo de la retina capten la luz. Mientras que las células conos y bastones normalmente detectan la luz y convierten esa luz en una señal eléctrica, las células ganglionares y bipolares son responsables de procesar estas señales y enviarlas al cerebro. Al dar a estas células la capacidad de producir su propio pigmento detector de luz, pueden, en cierta medida compensar los receptores perdidos, o eso parece.

El equipo utilizó el gen humano para la rodopsina, el pigmento utilizado por las células de bastones para detectar el brillo. Los investigadores conectaron esto a un “interruptor” genético que sólo se convertiría en el gen dentro del ganglio y las células bipolares, y luego inserta este ADN, a través de un virus, a los ojos de ratones cuyos conos y bastones habían sido destruidos. Después del tratamiento, Lucas y sus colegas encontraron que los ratones podían distinguir objetos por su tamaño bastante bien, aunque no tan bien como los ratones sin deficiencia visual. “Los ratones tratados podían discriminar barras blancas y negras, pero sólo las que eran 10 veces más gruesas que lo que avistaron los ratones que podían ver”, dice Lucas.

En intentos anteriores, los ratones sólo podían distinguir objetos separados bajo una luz extremadamente brillante, por lo que el nuevo hallazgo es crucial. “Nuestros ratones podrían responder a la luz convencional, el equivalente de mirar un monitor en condiciones de iluminación normales de una oficina “, asegura Lucas.

Esta es también la primera vez que un gen humano ha sido probado de esta manera. El virus está aprobado para su uso en seres humanos, y Lucas espera comenzar los ensayos para el tratamiento en humanos en unos cinco años.

“Este es el ejemplo más eficaz del uso de la terapia genética para tratar la degeneración de la retina avanzada”, dice Robin Ali, cuyo equipo de la Unniversity College London ha proporcionado la terapia génica para las personas con amaurosis congénita de Leber.

Pero Robert Lanza, director médico de Ocata Therapeutics in Marlborough, Massachusetts, advierte que aún no sabemos cuánto tiempo podrían durar los efectos beneficiosos del nuevo tratamiento. Existe alguna evidencia de que la vista ha empezado a disminuir en las personas con amaurosis congénita de Leber que fueron tratadas con terapia génica hace entre uno y tres años.

1 Comment

  1. me gustaria saber el # de telefono del dr Rob lucas saber mas de el para mi es muy importante una luz una gran esperanza quiero saber como localizarlo su direccion de donde esta gracias!

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