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Terapia optogenética para la ceguera heredetaria

Posted by on Jun 30, 2015 | 0 comments

Terapia optogenética para la ceguera heredetaria

Millones de personas en el mundo sufren de enfermedades de la retina que causan ceguera parcial o completa.

 Las personas con enfermedad degenerativa de la retina hereditaria, sufren de una pérdida progresiva de las células fotorreceptoras de detección de la luz, causada por cualquiera de las más de 250 mutaciones genéticas.

Si bien, no existe una cura para la enfermedad degenerativa de la retina, hay varias áreas prometedoras de la investigación que tienen como objetivo, por lo menos, restaurar parcialmente la visión.

Las deficiencias y los retos asociados con la terapia génica, demuestran una clara necesidad de tratamientos adicionales para la pérdida de la visión, como la terapia optogenética. 

En la terapia optogenética las capas internas de la retina de células (células basales y ganglionares) y las vías visuales centrales, permanecen intactos después de la degeneración de los fotorreceptores.

 La terapia optogenética utiliza un vector viral para insertar proteínas sensibles a la luz en las células de la retina que sobreviven, que suelen ser incapaces de percibir la luz, así restuaran las células que puedan realizar el trabajo de los fotorreceptores y la vía visual .

Un nuevo estudio publicado en la edición de mayo de PLoS Biology, los investigadores informan que han creado una proteína diseñada molecularmente, que es capaz de restaurar la visión diurna en ratones con enfermedad degenerativa de la retina.

 Su proteína, Opto-mGluR6, se compone de dos proteínas retinianas existentes. 

Una parte proviene de un pigmento sensible a la luz, melanopsin, y la otra parte procede de una molécula de señalización, los receptores de glutamato metabotrópicos 6 (mGluR6). 

En conjunto, la sensibilidad a la luz confiere la capacidad de amplificar y mediar en las respuestas de luz. 

Dado que estas dos proteínas están naturalmente presentes en la retina, esta proteína de ingeniería es fisiológicamente compatible con la retina y poco probable de ser rechazada por el sistema inmune. 

Además, la región melanopsin de la proteína es activada por la luz del día , en lugar de los altos niveles de luz requeridos por otras proteínas en estudios anteriores.

terapia optogenetica 1

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